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士澤生物-北醫三院基因修正自體iPS衍生細胞治療漸凍癥臨床啟動(dòng)會(huì )召開(kāi)

2023-10-16

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2023年10月,士澤生物醫藥(蘇州)有限公司(以下簡(jiǎn)稱(chēng):士澤生物)與北京大學(xué)第三醫院(以下簡(jiǎn)稱(chēng):北醫三院)“基因修正自體iPS衍生亞型神經(jīng)細胞治療漸凍癥(肌萎縮側索硬化癥)的臨床研究”項目啟動(dòng)會(huì )在北醫三院會(huì )議室正式召開(kāi)。北醫三院樊東升主任團隊代表、士澤生物創(chuàng )始人李翔博士及團隊代表出席本次啟動(dòng)會(huì )。


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圖 | 士澤生物與北醫三院基因修正自體iPS衍生細胞藥治療漸凍癥(肌萎縮側索硬化癥)的臨床研究項目啟動(dòng)會(huì )正式召開(kāi)


本臨床研究合作項目由北醫三院與士澤生物共同發(fā)起,將充分依托北醫三院神經(jīng)科在漸凍癥領(lǐng)域的長(cháng)年臨床經(jīng)驗和優(yōu)勢臨床資源,及士澤生物已建立的全流程的臨床級iPS衍生亞型神經(jīng)細胞的工藝及質(zhì)量控制體系、單基因及多基因編輯iPS細胞技術(shù)平臺,基于士澤生物臨床前研究基礎,針對特定遺傳突變的漸凍癥患者,采用基因編輯技術(shù)對患者自體來(lái)源的供體細胞建系的iPS細胞的致病基因進(jìn)行定點(diǎn)修正,再進(jìn)行臨床級亞型神經(jīng)細胞的誘導分化,在克服異體細胞移植可能產(chǎn)生免疫排斥影響細胞存留及功能活性的同時(shí),進(jìn)行神經(jīng)再生移植治療,為探索性研究和評估突變基因修正的自體iPS衍生亞型特化神經(jīng)細胞治療漸凍癥的安全性及有效性。


漸凍癥(即ALS?。┦且环N運動(dòng)神經(jīng)元病及進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病,漸凍癥患者俗稱(chēng)漸凍人。漸凍癥最明顯的特征是患病后肌肉逐漸無(wú)力以至癱瘓,說(shuō)話(huà)、吞咽和呼吸功能減退,直至呼吸衰竭而死亡。約10%的漸凍癥發(fā)病來(lái)源于致病基因突變,其他為散發(fā)型漸凍癥。漸凍癥發(fā)病主要影響中樞神經(jīng)系統中的運動(dòng)神經(jīng)元,漸凍癥患者的運動(dòng)神經(jīng)元持續退行性病變和死亡,導致患者出現上、下運動(dòng)神經(jīng)元合并受損,最終可導致癱瘓,從無(wú)法行走到無(wú)法說(shuō)話(huà)、吞咽、呼吸。臨床數據顯示,漸凍癥患者的平均存活期約39個(gè)月,目前尚無(wú)能夠實(shí)質(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。


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圖 |?北醫三院樊東升主任出席臨床啟動(dòng)會(huì )


北醫三院樊東升主任在臨床啟動(dòng)會(huì )中表示:全球針對漸凍癥患者的創(chuàng )新性臨床研究較為匱乏,士澤生物具有細胞治療技術(shù)和平臺實(shí)力,在iPS來(lái)源神經(jīng)細胞治療漸凍癥的研發(fā)及臨床前研究上開(kāi)展了重要的前期工作,此次與士澤生物合作,為患者提供了新的再生治療的可能性,期待與士澤生物的臨床合作最終能為漸凍癥患者提供突破性的治療方案。


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圖 | 士澤生物創(chuàng )始人李翔博士出席啟動(dòng)會(huì )


士澤生物創(chuàng )始人李翔在臨床啟動(dòng)會(huì )中表示:本臨床研究中,將聯(lián)合應用iPS細胞重編程及自體iPS細胞建庫、iPS基因編輯定點(diǎn)修正突變基因及iPS定向誘導分化技術(shù),在士澤生物GMP規范及質(zhì)量綜合管理體系下,制備臨床級基因修正的病人自體iPS衍生的亞型神經(jīng)細胞,項目的開(kāi)展本身既具有復合交叉技術(shù)壁壘,也具有重要的創(chuàng )新性科學(xué)意義。士澤生物團隊將嚴格遵守醫學(xué)及倫理要求,與北醫三院臨床團隊一起,以科學(xué)嚴謹的態(tài)度推進(jìn)合作工作,不忘初心,不懈進(jìn)取,期待最終能夠為漸凍癥患者開(kāi)發(fā)出安全、有效、可控的具有實(shí)質(zhì)臨床獲益的細胞藥物和解決方案!


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圖 |?士澤生物與北醫三院基因修正自體iPS衍生細胞治療漸凍癥臨床啟動(dòng)會(huì )代表合影


關(guān)于士澤生物

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士澤生物創(chuàng )始人李翔博士專(zhuān)注iPS衍生細胞創(chuàng )新藥的科學(xué)研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化十五年:

先后師從多位iPS衍生細胞領(lǐng)域世界級科學(xué)家,以第一作者或通訊作者在Cell Stem Cell等領(lǐng)域內頂級國際期刊發(fā)表論文十余篇,引用率千余次,研究成果入選Cell Stem Cell雜志封面論文、Cell Stem Cell雜志年度最佳論文等。之后,李翔博士先后在美國帕金森病基金會(huì )、美國細胞治療產(chǎn)業(yè)界及國內上市藥企全職任職關(guān)鍵研發(fā)崗位及高級管理崗位。

士澤生物專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)臨床級iPS衍生細胞藥治療帕金森病等尚無(wú)實(shí)質(zhì)臨床解決方案的神經(jīng)系統疾病,自歸國全職創(chuàng )立士澤生物以來(lái),在創(chuàng )始人李翔博士的全面帶領(lǐng)下:

士澤生物組建了具有國際競爭力及產(chǎn)業(yè)界背景的全職團隊,士澤生物核心團隊成員來(lái)自北京大學(xué)、清華大學(xué)、復旦大學(xué)、上海交通大學(xué)、同濟大學(xué)、中國科學(xué)院及美國威斯康星大學(xué)、霍普金斯大學(xué)等海內外著(zhù)名高?;蚣毎委煒I(yè)界知名公司,團隊擁有國際及產(chǎn)業(yè)界最前沿的干細胞治療技術(shù)和轉化經(jīng)驗。

士澤生物已運營(yíng)>5000平方米的研發(fā)中心、B+A級GMP基地及質(zhì)控中心,iPS衍生細胞藥的主要研發(fā)管線(xiàn)已完成核心CMC開(kāi)發(fā)、建立了全流程的臨床級制備工藝及質(zhì)量控制體系,并完成臨床級iPS衍生細胞治療產(chǎn)品的正式試生產(chǎn),與多家機構及三甲醫院開(kāi)展相關(guān)技術(shù)及前期臨床開(kāi)發(fā)合作。其中,士澤生物臨床級iPS衍生多巴胺神經(jīng)前體細胞治療帕金森病的首發(fā)管線(xiàn)預計2024年進(jìn)入注冊臨床試驗階段。

自李翔博士全職創(chuàng )立士澤生物以來(lái),已完成由峰瑞資本、啟明創(chuàng )投、禮來(lái)亞洲基金、紅杉中國等著(zhù)名風(fēng)險投資機構領(lǐng)投的多輪數億元融資。2022至2023年,在新冠及醫藥領(lǐng)域整體寒冬的大環(huán)境下,李翔博士帶領(lǐng)士澤生物完成了由啟明創(chuàng )投、禮來(lái)亞洲基金、金圓展鴻、中新資本共同領(lǐng)投和紅杉中國、峰瑞資本等繼續追加投資,元禾控股、北京大學(xué)科技成果轉化基金、阿里健康和華泰紫金等聯(lián)合投資的逾兩億元A輪融資及A+輪追加融資。

2023年,士澤生物從數百家醫藥企業(yè)中脫穎而出,正式入選Roche Accelerator(羅氏中國加速器),成為Roche Accelerator在中國的十五家合作成員企業(yè)之一。士澤生物正在羅氏體系提供的全球專(zhuān)業(yè)顧問(wèn)團隊及配套科學(xué)資源的合作支持下,加速推動(dòng)士澤生物 iPS 衍生細胞治療帕金森病新藥管線(xiàn)的研發(fā)和產(chǎn)業(yè)化。


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